다양한 유전자 질환 치료에 적용할 수 있는 ‘유전자 치료제’ 개발이 쉬워질 전망이다. 유전자 치료제는 유전자 이상을 교정하기 위해 인위적으로 가공한 치료 유전자를 투여해서 질병을 치료하거나 예방하는 약물이다.
식품의약품안전처는 레트로바이러스 기반 유전자치료제 개발을 지원하기 위해 품질평가 시 고려해야 할 사항을 안내하는 ‘복제가능 레트로바이러스 평가 가이드라인’을 지난 23일 마련·배포했다고 밝혔다.
레트로바이러스는 바이러스의 RNA 유전 정보를 역전사효소를 이용해서 DNA로 만들고 숙주의 DNA에 끼워 넣어 숙주가 대신 복제하게 만드는 바이러스다. 레트로바이러스 기반 유전자치료제는 레트로바이러스를 유전물질 전달체로 사용하는 치료제다.
복제가능 레트로바이러스(RCR‧replication competent retrovirus)는 레트로바이러스가 복제될 때 RNA에서 DNA가 되는 역전사 과정은 교정을 거치지 않기 때문에 다른 바이러스에 비해 변이가 더 자주 일어나게 되므로 잠재적으로 질병을 유발할 수 있다.
레트로바이러스 기반 유전자치료제는 유전자 전달 효율이 높지만, 레트로바이러스 복제에 따른 질병 유발 우려가 있어서 모든 제조 단계에서 복제 가능성이 없다는 것을 철저히 시험·확인해야 한다.
아울러 치료제를 투여한 후에도 장기 추적 조사 등 환자 모니터링 과정에서 임상 검체를 수집해, 레트로바이러스 복제 가능성을 시험·확인해야 한다.
이에 따라 식약처는 △제조 단계별 복제가능 레트로바이러스 확인 시험방법 △투여 후 환자 모니터링 시 복제 가능 레트로바이러스 검출 시험법, 분석 빈도 △복제 가능 레트로바이러스 시험 결과 문서화 요령 등을 담은 가이드라인을 발간했다.
‘복제가능 레트로바이러스 평가 가이드라인’은 식약처 홈페이지에서 확인할 수 있다. 식약처는 “이번 안내서가 레트로바이러스 기반 유전자치료제를 신속하고 안전하게 개발하는데 도움을 줄 것으로 기대한다”며 “앞으로도 규제혁신을 기반으로 새로운 치료제 개발을 적극 지원할 계획”이라고 말했다.
