희귀 질환인 전신 ‘중증 근무력증’ 환자들의 치료제 선택권이 하나 더 늘었다. 식품의약품안전처는 전신 중증근무력증 치료에 사용하는 희귀 의약품 ‘리스티고주(로자놀릭시주맙)’를 최근 허가했다고 밝혔다.

중증 근무력증은 자가면역 질환 중 하나다. 신경 근육 접합부 성분을 표적으로 하는 자가항체인 병원성 면역글로불린 G(IgG‧Immunoglobulin G)로 인해서 신경근 신호 전달 감소, 전신 근력 약화 증상이 나타난다.

※ ‘중증 근무력증’ 초기 발병 특징(힐팁 DB)
-여성 20~30세, 남성 50~60세에서 많이 발병
-환자의 약 60%는 눈꺼풀 처짐처럼 눈에 첫 증상 발생
-환자의 약 30%는 말이 어눌해지거나 음식물을 삼키기 힘든 입마비가 첫 증상
-환자의 약 10%는 팔‧다리 마비로 시작
-아침에는 증상이 경미하다가 오후에 악화됨 

‘리스티고주’는 항체 재활용에 관여하는 신생아 Fc 수용체(FcRn)에 IgG가 결합하는 것을 억제한다. 이 같은 효과로 병원성 IgG 자가항체의 농도를 감소시켜서 전신 중증 근무력증 환자를 치료한다.

신생아 Fc 수용체(FcRn‧neonatal Fc Receptor)는 체내 항체 IgG 항상성에 특이적이며, IgG가 리소좀에 의해 분해되지 않도록 한다.

전신 중증 근무력증 환자는 아세틸콜린 수용체 항체 양성 또는 항근육 특이 티로신 키나제 항체 양성인 경우다.

이번에 허가받은 ‘리스티고주’는 FcRn에 작용하는 치료제로, 성인 전신 중증 근무력증 환자의 치료제 선택 폭이 넓어질 것으로 기대된다.

조승빈 기자 다른기사 보기